Une veille hebdomadaire sur la recherche, les traitements et la vie associative autour des dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.
Le 25 février 2026, les autorités belges ont officiellement lancé le Plan Maladies rares 2026-2030. Ce plan renouvelé vise à améliorer la qualité de vie de toutes les personnes atteintes d'une maladie rare ainsi que de leurs proches.
500 000 – 700 000
personnes concernées par une maladie rare en Belgique
6
domaines d'action du nouveau plan
25
actions concrètes pour les patients et leurs proches
Une maladie rare touche moins d'une personne sur 2 000. Il existe plus de 6 500 maladies rares, souvent génétiques, chroniques, évolutives et parfois très graves. Pour de nombreux patients, il faut encore longtemps avant d'obtenir un diagnostic correct, et pour beaucoup de ces maladies, il n'existe aucun traitement efficace.
La Belgique a instauré en 2013 son premier plan national consacré aux maladies rares. Les compétences institutionnelles et les connaissances scientifiques ayant fortement évolué, une mise à jour de la stratégie s'imposait.
Le nouveau plan a été élaboré en étroite collaboration avec le SPF Santé publique, l'INAMI, Sciensano, les Hôpitaux de Référence Maladies Rares, RaDiOrg (association faîtière belge des personnes touchées par une maladie rare) et la Fondation Roi Baudouin. Il renforce les soins, l'information et l'accompagnement des personnes touchées.
En 2024, la FDA a approuvé le givinostat (Duvyzat), un inhibiteur de l'histone désacétylase, comme nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Ce médicament offre une alternative ou un complément aux traitements par corticostéroïdes classiques.
Lire sur DMD WarriorGrâce au financement du Téléthon, quinze produits de thérapie génique sont actuellement en phase d'expérimentation clinique pour diverses maladies rares. Ces recherches intensives visent à transformer la prise en charge des dystrophinopathies sur le long terme.
Lire sur France CultureLa FDA américaine a étendu en juin 2024 l'autorisation de mise sur le marché de l'Elevidys, une thérapie génique par microdystrophine, pour les garçons atteints de DMD âgés de 4 ans et plus. Cette avancée majeure marque une étape importante dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Lire sur AFM-TéléthonL'ABMM continue de soutenir activement la recherche sur les maladies neuromusculaires en Belgique et encourage les patients à participer aux études cliniques. L'association propose également des ressources d'information et un accompagnement pour les familles concernées par les dystrophinopathies.
Lire sur ABMM - Téléthon Belgique